简介：

BS-HH-002是来自治疗肿瘤药物高三尖杉酯碱（Homoharringtonine，HHT）改造而来的小分子化合物。高三尖杉酯碱简称HHT，是从我国传统中药植物中三尖杉同属植物纯化出的具有高效抗肿瘤活性的生物碱。HHT于1977年09月开始正式应用于我国白血病治疗，属于急性髓系白血病治疗的一线疗法，2012年后由以色列梯瓦制药工业有限公司进行剂型改造后在美国上市，广泛用于慢性髓系白血病二线治疗。HHT的不耐药性和高效性广受患者的接受，但由于药物自身具有心脏毒性、骨髓抑制和血药浓度低的特点，限制了其用药窗口的选择和适应症的扩展。本生药业的首席科学家荣风光博士通过对HHT特点的了解，于2011年，保留药物化学分子骨架不变的同时，将HHT尾链羟基进行乙酰化修饰生成创新化合物BS-HH-002。

通过临床前研究证实，改造之后的BS-HH-002不仅继承了高三尖杉酯碱高效的治疗肿瘤活性，并且调整了药物的组织分布。通过与市场上相同赛道的主要药物进行了解，我们归纳了BS-HH-002具有以下五种特点：1、有效性，BS-HH-002能够在非常低的剂量水平，就能够发挥治疗肿瘤的作用；2、良好的血药浓度，BS-HH-002药物有良好的药物代谢动力学特点，使得BS-HH-002能够有更加灵活的用药方式；3、安全性，BS-HH-002改善了心脏毒性、骨髓抑制和代谢累积，使得患者在用药时有更好的安全性；4、广泛的适应症，通过改造优化的血药浓度和安全性，BS-HH-002可以扩展其治疗的适应症，不仅仅治疗血液肿瘤，还能够广谱的治疗实体肿瘤；5、不易耐药性，由于BS-HH-002和HHT为多靶点小分子药物，能够通过多种途径、多种分子信号通路调控肿瘤的发生发展，不会因为肿瘤的突变演化而形成耐药。

BS-HH-002于2018年01月15日通过了美国FDA的用于急性髓系白血病和骨髓异常增生综合征适应症的临床批文。目前正处于临床Ⅰ期的多中心的患者募集阶段，并且国内的胰腺癌适应症的申报工作也在同步推进。

适应症：

急性髓系白血病、骨髓异常增生综合征、胰腺癌、胆管癌、肺癌、胃癌、肝癌等实体肿瘤。